Milano, 22 Settembre 2023 – Otsuka e Astex annunciano oggi che la Commissione Europea (EC) ha approvato la combinazione orale di decitabina e cedazuridina in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia di induzione standard. La decisione della Commissione Europea si riferisce allo Spazio Economico Europeo (EEA), che comprende gli Stati dell’Unione Europea, Islanda, Liechtenstein e Norvegia. La combinazione di decitabina/cedazuridina è il primo e unico agente ipometilante orale autorizzato nello Spazio Economico Europeo per questa popolazione di pazienti.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 ASCERTAIN che analizza l’equivalenza dell’esposizione farmacocinetica della nuova combinazione orale a dose fissa rispetto alla decitabina per via endovenosa nei pazienti affetti da LMA. Lo studio ASCERTAIN ha raggiunto l’endpoint primario: la combinazione orale a dose fissa di decitabina e cedazuridina ha dimostrato l’equivalenza dell’esposizione farmacocinetica rispetto a un regime standard di 5 giorni di decitabina per via endovenosa, utilizzando un disegno di studio cross-over a due cicli. I risultati di sicurezza della combinazione di decitabina e cedazuridina a dose fissa sono risultati in linea con quelli dimostrati dalla decitabina per via endovenosa1.
Le attuali opzioni terapeutiche dei pazienti adulti con LMA sono costituite da infusioni chemioterapiche somministrate per via endovenosa in ospedale e, per i pazienti non candidabili alla chemioterapia, da regimi basati su agenti ipometilanti somministrati per via parenterale, con cicli di trattamento della durata tipica di 5-7 giorni.2 La fatigue può ridurre significativamente le attività di tutti i giorni con un impatto sulla qualità di vita dei pazienti3. La terapia con decitabina e cedazuridina può offrire ai pazienti e ai medici un’opzione terapeutica orale per questi pazienti.
Il 10 Giugno 2022, l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha approvato un piano di sperimentazione pediatrica per la combinazione orale di decitabina e cedazuridina a dose fissa, che rappresenta un’importante pietra miliare nell’ottica di proseguire gli studi clinici nei bambini affetti da LMA.
